Các nhà nghiên cứu đã bắt đầu thử nghiệm để xem liệu các tế bào gốc trưởng thành có nguồn gốc từ tủy xương của trẻ em có lợi ích thế nào với hội chứng suy tim trái bẩm sinh (HLHS).
Một trẻ mắc bệnh suy tim trái bẩm sinh đang được điều trị
Trong một nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên lần đầu áp dụng trên trẻ em, các nhà nghiên cứu y khoa tại Đại học Y Dược Maryland (UM SOM) và Liên Ngành Viện Tế Bào Gốc (ISCI) tại trường Đại học Y Dược Miami Miller đã bắt đầu thử nghiệm để xem liệu tế bào gốc trưởng thành từ tủy xương mang lại lợi ích gì cho trẻ em đối với hội chứng suy tim trái bẩm sinh (HLHS: hypoplastic left heart syndrome)
Các bác sĩ phẫu thuật tại UM SOM đang tiến hành tiêm những tế bào này vào tim của các bé trong các hoạt động mở tim tại Trung tâm Y Tế Trường Đại Học Maryland. ISCI thì hỗ trợ tế bào gốc cho quá trình này.
Ngay cả với phương pháp điều trị phẫu thuật mở rộng, vẫn không mang lại kết quả khả quan cho những trẻ em mắc hội chứng suy tim trái bẩm sinh. Các nhà nghiên vứu hy vọng rằng các tế bào gốc sẽ tăng cơ hội sống sót cho trẻ sơ sinh, vì hội chứng này hạn chế chức năng bơm máu của tim.
Tiến sĩ – Bác sĩ y khoa Sunjay Kausha – trưởng nhóm nghiên cứu – là chuyên gia phẫu thuật và cũng là giám đốc - bác sĩ phẫu thuật tim nhi khoa của trường đại học Y Dược Maryland cho biết: “Tiền đề của thử nghiệm lâm sàng này là thúc đẩy và tái tạo tâm thất phải để nó có khả năng bơm máu mạnh mẽ như một tâm thất trái bình thường. Chúng tôi đang kỳ vọng liệu pháp này sẽ như “một người thay đổi thời cuộc” cho những bệnh nhi này.”
Kaushal cho biết 2 bệnh nhi 4 tuổi đầu tiên được tiêm tế bào gốc vào tim, đang sống rất khỏe mạnh sau ca phẫu thuật.
Sử dụng các tế bào gốc trung mô trong điều trị
Phương pháp sử dụng các tế bào gốc hay còn được gọi là tế bào gốc trung mô dị ghép (MSC) trong điều trị HLHS là nghiên cứu đầu tiên tại Hoa Kỳ. Các tế bào dị ghép có thể được sử dụng cho người khác mà không tạo ra một loại phản ứng miễn dịch khiến cơ thể loại bỏ các tế bào. Ngoài ra, các tế bào này là một loại tế bào gốc trưởng thành (được tìm thấy ở trẻ em và người lớn), các tế bào không chuyên biệt có thể triển khai thành những tế bào mô và cơ năng chuyên biệt. MSCs có thể được khai thác trước và được lưu trữ để sử dụng sau này.
Bản chất dị ghép của MSCs cho phép các tế bào gốc từ một người hiến tủy có thể cung cấp tất cả các tế bào gốc cho nghiên cứu này. Các nhà nghiên cứu ở những vùng khác đang thảo luận về một phương pháp tiếp cận khác để điều trị HLHS với các tế bào tự thân là sử dụng tế bào gốc lấy từ dây rốn của chính bệnh nhân HLHS và sử dụng cho chính họ.
Ở những bệnh nhân trưởng thành, MSC trong trái tim được chứng minh là làm giảm các mô sẹo, giảm viêm, làm cho các mạch máu nhỏ mới phát triển và kích thích tim tự phục hồi, làm cho các tế bào cơ tim và tế bào tim gốc phát triển.
Bác sĩ y khoa Joshua M. Hare – Giám đốc sáng lập ISCI và là nhà tài trợ cho nghiên cứu này cho biết: “Chúng tôi đã đạt được kết quả đáng kinh ngạc trong việc sử dụng tế bào gốc trung mô để tái tạo cơ tim bị tổn thương ở người trưởng thành. Đây là lần đầu tiên chúng được áp dụng điều trị trên trẻ sơ sinh, nên chúng tôi thật sự rất hứng khởi và không khỏi kỳ vọng”.
Phát triển từ một trung tâm nghiên cứu địa phương thành một cơ sở sản xuất tế bào quốc gia, Liên Ngành Viện Tế Bào Gốc cung cấp các tế bào cho mạng lưới nghiên cứu trị liệu tế bào tim mạch, được gọi là nhà hỗ trợ sản xuất cho Trung tâm liệu pháp tế bào của Viện Tim, Phổi và Huyết học và đã được tiến hành nghiên cứu trên tế bào gốc dùng để phục hồi tim mạch từ năm 2008.
Một quả tim bình thường (trái) và hình ảnh quả tim mắc hội chứng suy tim trái bẩm sinh (phải)
Chi tiết nghiên cứu
HLHS là một trong những căn bệnh tim bẩm sinh nhiều thách thức và phức tạp để điều trị. Trung Tâm Kiểm Soát và Phòng Ngừa Bệnh (CDC) ước tính có đến khoảng 960 trẻ em ở Hoa Kỳ sinh ra mắc hội chứng HLHS. Vì một số lý do chưa xác định, buồng bơm chính cả tim, tức là tâm thất trái, không hoàn toàn phát triển trong giai đoạn phát triển tim quan trọng trước khi sinh. Tâm thất phải thường bơm máu đến phổi ở một áp lực thấp để được oxy hóa, trong khi tâm thất trái bơm máu ở một áp lực cao thông qua động mạch chủ cho toàn bộ cơ thể. Ở trẻ em mắc hội chứng HLHS, tim phải đảm nhận thêm chức năng phụ, tạm thời hỗ trợ lưu thông máu cho cả phổi và cả cơ thể. Sức ép này có thể làm cho tâm thất phải hoạt động quá mức, dẫn đến tử vong.
Hiện tại, lựa chọn điều trị HLHS hoặc cấy ghép tim hay thực hiện một loạt các cuộc phẫu thuật tái tạo tim hở để kết nối tim thất trái và phải. Tuy nhiên, sau những chuỗi cấy ghép hay phẫu thuật tái tạo như thế, trẻ em mắc hội chứng HLHS có tỷ lệ sống sót thêm 5 năm chỉ đạt ở mức 50-60%.
Trong giai đoạn đầu an toàn và hiệu quả của nghiên cứu này, MSC dị ghép được tim vào cơ thể trong lần phẫu thuật thứ hai trên ba ca phẫu thuật tái tạo và thường được thực hiện trên trẻ em xấp xỉ 4 tháng tuổi.
Tổng cộng có 30 bệnh nhân HLHS sẽ được đưa vào nghiên cứu. Có 15 bệnh nhân sẽ được cấy tế bào gốc bằng việc tiếp nhận khoảng 6-8 mũi tiêm tế bào gốc vào người, dựa trên kích thước của tim, trong khi đó sẽ có 15 bệnh nhân khác không tiếp nhận tế bào gốc. Đây là một dạng thử nghiệm tiến hành theo kiểu nhãn mở, nghĩa là các nhà nghiên cứu và các gia đình tham gia sẽ biết các tế bào có được tiêm hay không được tiêm.
Khoa học cơ bản
Kaushal đã đặt nền móng cho thử nghiệm này tám năm trước khi anh bắt đầu khám phá các khả năng của các tế bào gốc nhằm tăng cường phục hồi tim của trẻ em. Kaushal nói rằng ông và nhóm của ông đã phát triển nhiều mô hình để cố gắng hiểu được các tế bào này hoạt động như thế nào trong phòng thí nghiệm trước khi chuyển đến ứng dụng lâm sàng. "Có rất nhiều khoa học cơ bản đằng sau những gì chúng tôi đang làm. Tôi muốn chắc chắn rằng những gì chúng tôi theo đuổi chính là sự khắt khe, nghiêm ngặt trong phòng thí nghiệm, để đảm bảo rằng chúng tôi đang cung cấp liệu pháp tốt nhất cho các em nhỏ".
Một số nhà nghiên cứu Sinh học tế bào gốc và Y học tái sinh tại Trung tâm Y dược Trường đại học Maryland đã được cộng tác chuyên môn của mình để nỗ lực, hợp tác với Tiến sĩ Kaushal để hiểu và phát triển liệu pháp tế bào gốc cho trẻ em bị suy tim.
Bác sĩ Y khoa Curt I. Civin – là một giáo sư nhi khoa và sinh lý, giám đốc trung Tâm Sinh học Tế bào gốc và Y học tái sinh và là phó khoa nghiên cứu tại Đại họa Y Dược Maryland cho biết: "Tiến sĩ Kaushal và các đồng nghiệp đã phát hiện ra trái tim của trẻ sơ sinh hỏng tim thực sự là một nguồn tế bào tim gốc phong phú, nhưng các tế bào gốc đang tồn tại trong trái tim của những đứa trẻ này không đủ để vượt qua HLHS. Đường lối nghiên cứu này là một phần nhiệm vụ quan trọng của chúng tôi để sử dụng tế bào gốc trong việc phục hồi, chữa bệnh và phòng ngừa các bệnh nghiêm trọng ở trẻ em và người lớn".
Trong nghiên cứu được công bố trước đây, Kaushal đã chứng minh rằng các tế bào gốc trung mô có thể phục hồi chức năng trong một mô hình tiền lâm sàng là nhân bản của HLHS. Các tế bào gốc tu sửa cơ tim tương tự như cơ tim bình thường. Tế bào gốc trong tim cũng có thể tiết ra các yếu tố tăng trưởng có lợi cho việc hình thành cơ tim và giữ cho cơ bắp không chết. Kaushal nói: “Những phát hiện quan trọng này đã cho thấy các tế bào này sẽ hoạt động trên bệnh nhân mắc bệnh HLHS”.
Nghiên cứu của Kaushal cho thấy kết quả có thể sẽ hiệu quả hơn cho trái tim bệnh nhi: "Trái tim có thể được phục hồi tốt hơn ở bệnh nhân trẻ hơn so với một bệnh nhân lớn tuổi, bởi vì cơ thể vẫn đang phát triển”.
Ông Civin, một bác sĩ chuyên khoa nhi, cho biết bệnh nhân đầu tiên của mình khi ông còn là một thực tập sinh vài năm trước là một em bé sơ sinh mắc hội chứng suy tim trái bẩm sinh chia sẻ: “Tôi đã chứng kiến sự tàn phá của HLHS đối với đứa trẻ và gia của họ như thế nào, và tôi rất vui mừng với thử nghiệm trị liệu bằng tế bào gốc này. Tôi thật sự kỳ vọng vào những thành quả tốt đẹp cho bệnh nhân”.
Khoa phẫu thuật của trường Đại học Y Dược Maryland đang hỗ trợ tài chính cho các chi phí liên quan đến thử nghiệm lâm sàng này.
Bác sĩ Y khoa Stephen T. Bartlett, giáo sư danh dự Peter Angelos; trưởng khoa phẫu thuật tại trường đại học Y Được Maryland, là Tổng Y sĩ kiêm Phó chủ tịch Hệ thống Y tế trường Đại học Maryland cho biết: “Nguồn tài trợ của Khoa phẫu thuật cho dự án này chứng tỏ nhu cầu quan trọng và hứa hẹn nghiên cứu này sẽ cải thiện khả năng sống sót cho những ai có bệnh HLHS mà chỉ có tỷ lệ sống 50/50 với các liệu pháp hiện hành”.
Thạc sĩ, tiến sĩ – bác sĩ y khoa E. Albert Reece, phó chủ tịch phụ trách các vấn đề y tế của trường đại học Maryland và là giáo sư danh dự John Z. and Akiko K. Bowers, cũng là trưởng khoa tại trường đại học y dược Maryland cho biết: "Phương pháp điều trị này là minh họa cho những nỗ lực trong việc tìm kiếm những cách thức mới để cải thiện sức khỏe cho những bệnh nhân nhỏ bé và những ai dễ bị tổn thương nhất. Liệu pháp sử dụng tế bào gốc này có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới không chỉ cho bệnh nhân HLHS mà còn cho những bệnh nhân mắc bệnh tim bẩm sinh khác”.
Tuyết Thu
Theo Sciencedaily.com
Nguồn tư liệu: Trung tâm Y tế, Trường Đại học Y dược Maryland
0 comments :
Đăng nhận xét